视网膜色素变性(Retinitis pigmentosa,RP)引起的视功能损害(夜盲、视野缩窄、视力障碍)。给患者的工作和生活带来许多困难。如何防治RP，帮助患者提高生活质量，这是眼科医生的神圣职责。
　　按全球人口群体发病率1/3500估计，我国约有40万同胞患有此病。中国中医研究院在1987年正式成立了以唐由之教授为课题负责人的研究小组，立项研究中西医结合治疗视网膜色素变性，研究的目标是通过临床和应用基础研究，制定RP的诊疗规范，在此基础上深入研究，开发有效延缓和控制RP发展，改善临床症状的中医药治疗方法。
　　第一部分 对中医古代文献中相关本病论述的研究分析
　　1. 中医病名的界定
　　RP以夜盲为首要的主诉，既是较早出现的症状，也是较主要的症状。对此历代文献中有雀目、夜盲、黄昏不见、雀盲、蒙眼、阴风障等名称。隋・巢元方《诸病源侯论》：“人有昼而睛明致暝则不见物，世谓之雀目。”很早论及夜盲这一症状。宋元《眼科龙木论》旧题葆光道人撰：“高风雀目内障……惟见顶上之物，然后为青盲。”比较全面的表述了本病的临床特点。除夜盲外，还指出了视野缩小和晚期视力下降的病程改变，所以目前认为“高风雀目”“高风雀目内障”比较贴近原发性视网膜色素变性，为许多专着所采用。
　　2. 病因病机
　　2.1先天禀赋 父母遗传
　　清・沈金鳌《杂病源流犀烛》：“雀目者，日暮而不见物也，此由肝虚血少……。有初时好眼患成雀目者，而亦有生成如此，由父母遗体，日落而不见物。”
　　2.2元阳不足 不能抗阴
　　元末明初，倪维德《原机启微》：“人有昼视通明夜视罔见，虽有火光月色，终为不能睹物者，何也，此阳衰不能抗阴之病……”
　　2.3肾脏虚劳 肾精不足
　　清・吴谦等《医宗金鉴》：“高风内障为盲，天晚不明天晓光，夜能上视难见下，损亏肝血肾精伤。”
　　2.4肝有积热 肾水不足
　　明・袁学渊《秘传眼科七十二症全书》：“高风雀目者，乃肝中积热，肾水衰不能制伏肝火，肝火壅盛，致伤于目。”
　　2.5络脉痹阻 阴血涩滞
　　宋・《圣济总录》：“肝受血而所视，今邪在肝，阴血涩滞，至暮盛，故遇夜目睛昏，不能视物，世谓雀目。”
　　3. 治法方药
　　3.1温肾壮阳
　　夜明八味丸(《千家妙方》)
　　熟地 山萸肉 山药 丹皮 茯苓 泽泻 肉桂 附子 夜明砂 苍术
　　3.2益气升阳
　　助阳汤(《眼科纂要》)
　　人参 黄芪 升麻 蔓荆子 归身 生地 石菖蒲 草决明 川芎 甘草 金钗石斛 广陈皮
　　大补参芪丸(《眼科纂要》)
　　人参 黄芪 白术 杞子 石菖蒲 川芎 生地 甘草 石斛 当归 茯苓
　　3.3补益肝肾
　　补肾明目丸(《银海精微》)
　　川芎 当归 熟地 菊花 山药 知母 石菖蒲 黄柏 青盐 远志 白蒺藜 川巴戟 五味子 白芍 桑螵蛸 茺蔚子 菟丝子 肉苁蓉 密蒙花 青葙子 枸杞子 石决明
　　3.4清肝明目
　　高风补肝散(《医宗金鉴》)
　　羚羊角 细辛 羌活 茯苓 楮实子 人参 玄参 车前子 石斛 夏枯草 防风
　　3.5活血通脉
　　还睛丸(《圣济总录》)
　　石决明 人参 细辛 茺蔚子 知母 茯苓 川芎 木香
　　综合历代中医眼科专着对本病的论述和对所列治疗高风雀目方剂的分析，我们认为中医药对高风雀目(原发性视网膜色素变性)的证治有悠久的历史，是一个不断深入的过程，积累了丰富的经验，主要观点可以概括为：
　　1. 本病的发生与先天遗传有关，但其病程受忧思惊恐，劳役饥饱影响。
　　2. 病位在肝肾，精血亏损是发病的基础，阳气下陷，精血不能上承于目，是发病的关键。
　　3. 高风内障，虚中挟实，精血不足，阳气下陷是本，属虚;肝郁、湿聚、血滞是标，属实。
　　4. 治在肝、脾、肾，养血益精，益气升阳，禀赋不足，后天调养，以水谷之精充养肾精。
　　第二部分 补肾明目汤治疗视网膜色素变性临床总结
　　对象与方法
　　1. 研究对象
　　1.1本研究对近年来在我院门诊接受中医药治疗的部分RP患者进行了临床总结。130例患者，其中男性78例，女性52例，年龄很大68岁，较小11岁，病程较长35年，较短4年，有明确家族史和父母近亲婚配史者16例。
　　1.2病例纳入标准：
　　l 符合典型视网膜色素变性诊断：
　　双眼受累，周边视觉丧失，进行性夜盲，视野缩小，或伴视力下降，视网膜电图异常或熄灭，
　　眼底可见视盘颜色蜡黄，视网膜血管细和骨细胞样色素沉着。
　　l 无其它眼病和全身脏器疾病。
　　l 能坚持治疗3个疗程，每个疗程1个月。
　　2. 方法
　　2.1治疗用方：补肾明目汤(杞子、黄芪、当归、丹参、石斛等)为主方，随证加减。
　　形寒肢冷，小便清长者，加补骨脂、巴戟天、肉苁蓉;
　　头晕耳鸣，心烦失眠，口干潮热者，加生石决、知母、地骨皮;
　　神疲乏力，视力疲劳，常欲闭目，加党参、升麻、蔓荆子。
　　配合选用：葛根素注射液、丹参注射液、川芎嗪注射液、生脉注射液，静脉点滴，2周为一疗程，间隔使用。
　　针刺治疗：常用穴位有睛明、瞳子、丝竹空、四白、风池、足三里、肾俞、关元等。
　　小结
　　1. 中药治疗RP具有一定疗效，表现在全身症状和眼部症状的改善和部分患者视力、视野、电生理方面有不同程度的提高。
　　2. 在3个月治疗过程中，有效病例大多在1个月左右视功能出现改善，近期稳定。治疗过程中，不良反应较少。
　　3. 本研究发现，中药对不同基因型视网膜变性具有相似的治疗效果，各型视网膜变性的表型特征均得到改善，疗效与遗传类型、性别无关。病程短、病变程度较轻的比病程长、病情严重的疗效好，早期治疗实属必要。
　　第三部分 中药对视网膜色素变性动物(rds鼠)感光细胞雕亡的干预研究
　　目的：观察中药对视网膜色素变性动物模型(rds鼠)的视网膜感光细胞的保护作用，旨在从实验研究角度阐释中药治疗RP的作用与机制，一方面为临床用药提供客观依据和指导，同时也为研究中药防治RP提供新的思路和方法。
　　方法：以黄芪、丹参、枸杞子、当归四味药组成的复方1作为处理因素，先天性视网膜变性动物模型rds小鼠作为处理对象，采用原位末端转移酶标记(TUNEL)方法及组织病理学技术(包括光镜和电镜)作为研究手段，观察复方1作用后，各型小鼠视网膜组织形态、超微结构和感光细胞雕亡等变化。
　　结果：
　　1. 光镜下所见rds小鼠仔鼠生后2周时，中药治疗组小鼠视网膜形态结构与对照组相比无明显差别，两组感光细胞核数无明显差异。仔鼠生后4周时中药组感光细胞核层较对照组厚，细胞核数目较后者多，统计12个视野平均为108+2.3/110μm，与对照组90+3.2/110μm相比，差异有显著性(P<0.001);
　　2. 电镜观察发现，仔鼠生后2周时视网膜各层超微结构与对照组无明显差别，4周时SEM观察中药组Bruch膜下方膜样沉积物较对照组少。TEM下可见中药治疗组光感受器内节段、感光细胞核的变性较对照组轻，且可见外节样结构，而对照组无此发现。
　　3. TUNNEL检测结果，仔鼠生后2周时中药治疗组及对照组感光细胞雕亡率分别是1.6%及6.5%，组间差异有显著性(P<0.01)，4周时中药组及对照组感光细胞雕亡率分别是3.3%及8.5%，组间差异有显著性(P<0.01)。
　　小结：
　　1. 中药对视网膜色素变性动物模型rds小鼠具有保护作用，表现为与同期对照组小鼠相比，视网膜感光细胞数目多及组织超微结构变性较轻。
　　2. 在观察时间， rds小鼠治疗组与对照组均发生感光细胞的雕亡，但与同期对照组相比，中药治疗后感光细胞的雕亡率远较对照组小，我们认为中药虽然不能终止感光细胞雕亡的发展，但是能延缓雕亡的发展。